罕见病救命药为何总缺货专家建议建立国家储备体制

2016.02.20 来源: 互联网大字

上一位陌生人告诉他能搞到4支平阳霉素，只是价格比较贵，1支100元。郑望子想都没想打过去200元定金。等了半个月，再无音讯。

安徽省肿瘤医院妇瘤科其他医生纷纷加入求药行列，好消息纷迭而至。*先是宣城市**人民医院，谢华医生得知药房仅剩3支平阳霉素，他立即与安徽省肿瘤医院取得联系；湖北荆州一家医院发现2支平阳霉素，院方每支按成本价收了47.5元，当天便将救命药寄往合肥。

**个疗程的药总算有了着落，然而赵卫东没有松气：一个疗程需要4支平阳霉素，总共要6个疗程。如疗程不够，癌细胞会产生抗药性，到时前功尽弃。

12月1日，他通过微博求助：现在仅找到5支平阳霉素，刚够一个疗程。以后怎么办？

经过热心网友的转发，很快有了回应。浙江大学医学院附属二院妇科主任医生王良看到赵卫东的微博，告知对方医院现有进口药物博莱霉素，具有相同药效，并将以每支154元的价格出售，以**小雪的疗程用药。在暂时找不到更多平阳霉素的情况下，安徽肿瘤医院先行购置博莱霉素储备。

孤儿药成本高需求少

作为生殖细胞肿瘤的基础用药，国产价格不过几十元一支的平阳霉素缘何成了孤儿药？

一家生产平阳霉素的厂家说，恶性生殖细胞瘤的发病率仅有万分之几，属于罕见病。平阳霉素虽能有效*疗这类疾病，但可用范围狭窄，且研发成本高。

厂家举了个例子，青霉素能*疗感冒，同样还能消炎、抗感染，用途广泛。平阳霉素除了*疗生殖细胞肿瘤，对大部分肿瘤*疗则不是必需药品。加之生殖细胞肿瘤本身就是罕见病，这就决定了平阳霉素不会有太大的临床用量。

无*有偶，今年8月，网名泽之老万的北京协和医院妇产科**万希润在微博上发文称，放线菌素D断货已导致数十位患者无药可用。放线菌素D是小众的化疗药，即便多次提价，一支也不足20元，每个患者一个疗程的使用量不超过12支。低价加上低使用量，厂商几无利润可言，极大挫伤了生产积极性。

一面是少得可怜的市场需求，一面是**不下的研发成本，商业利益面前，许多药企纷纷选择放弃平阳霉素、放线菌素D等孤儿药。安徽省物价农产品和医药价格处相关负责人坦言，通常****会对价格涨得过高的药价进行约束，而对这类多年未涨的药物，****也没太好的办法。

求解罕见病缺药

孤儿药是用于预防、*疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其*疗药物的研发。

近年来，平阳霉素之外，也出现过其它一些低价药品短缺的情况，如鱼精蛋白、黄连素、甘草片等，还有因原料紧张而短缺的人血白蛋白、凝血因子Ⅷ等。

此前接受媒体采访时，全国合理用药监测办公室**孙忠实表示，在统计的短限药物品种当中，一大半药品的单位剂量价格都没超过30元，很多药品单位剂量价格只要10元钱。这就需要国家政策的扶持，包括倾向性补助，税费减免。这样才能够**短限品种或者是低价格品种的市场供应。

安徽医科大学**附属医院妇科主任颜士杰对此深有感触：孤儿药平时用量不大，但很多时候是救命药。她认为相关部门应尽快出台针对孤儿药的政策，要么彻底放开市场，让药企有利可图；要么指定部分厂商生产，并通过储备库及时调剂此类药品，**医院此类药品的供给。同时，对非常必要的孤儿药应建立国家储备体制和报警机制。

实际上，类似的保障措施各地正在尝试。2014年，全国人大常委会委员、全国人大财经委副主任委员乌日图建议，在国家药品储备中增加*疗特殊疾病、罕见疾病的孤儿药品种，并通过储备库及时调剂此类药品，**医院此类药品的供给。

今年4月，江苏省卫生计生委汇总分析省内监测上报的短缺药品信息，将破伤风抗毒素等17种一类短缺药品列入该省短缺药品目录，在南京、徐州、淮安和泰州4个省级储备点进行定点储备，以保障有效供应。

**称，孤儿药短缺的事件屡屡发生，各地都在采取措施，但如果没有国家层面的政策落实，仍会面临巧妇难为无米之炊的尴尬境遇。这需要一套长效机制去保障，不能每每遇到罕见病就寄望于以冰桶挑战这样的噱头来救人吧？

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